โรคหายาก



สร้างเสริมพลังชีวิตให้แก่ผู้ป่วยโรคหายาก

การดำเนินชีวิตคือการเดินทางของสุขภาพสำหรับผู้ป่วยโรคหายาก ความซับซ้อนของโรคและการที่ไม่ค่อยพบทำให้การวินิจฉัยและการรักษาเป็นไปได้ยาก ส่งผลต่อทั้งร่างกายและจิตใจของทั้งผู้ป่วยและครอบครัว

ซาโนฟี่ เจนไซม์ เป็นผู้บุกเบิกการรักษาโรคหายากมากว่า 35 ปีแล้ว โดยพัฒนาการรักษาด้วยวิธีให้เอนไซม์ทดแทนเพื่อรักษาความผิดปกติที่เกิดการสะสมของสารใน Lysosome 
เรายังคงมุ่งมั่นพยายามสร้างความเปลี่ยนแปลงให้แก่โรคหายากโดยพัฒนาวิธีบำบัดรักษา ส่งเสริมการวิจัยและสร้างสรรค์ผลิตภัณฑ์นวัตกรรมที่มีศักยภาพจะให้ผลดีแก่ผู้ที่ได้รับผลกระทบจากโรคหายาก เรามีความตั้งใจแน่วแน่ที่จะทำให้ผู้ป่วย ซึ่งรวมถึงในผู้ป่วยในตลาดใหม่1 ให้ได้พบวิธีการรักษาสุขภาพมากกว่าเพียงใช้ผลิตภัณฑ์ยา แต่รวมไปถึงบริการและการสนับสนุนด้านอื่นที่ช่วยเสริมการบำบัดรักษาด้วย ได้แก่

  • สนับสนุนโครงการเก็บข้อมูลโรค Gaucher โรค Fabry โรค MPS I และโรค Pompe โดยมีวัตถุประสงค์ในการศึกษาข้อมูลจริงที่เก็บได้เพื่อให้เข้าใจถึงลักษณะโรคเหล่านี้ได้ดีขึ้น
  • ปรับปรุงการวินิจฉัยโรคหายากโดยให้การให้ความรู้แก่แพทย์ การทำโครงการสร้างความตระหนักรู้และสนับสนุนการทดสอบและคัดกรองโรค
  • ร่วมมือกับองค์กรผู้ป่วยทั่วโลกเพื่อเป็นกระบอกเสียงและให้ความสำคัญต่อความต้องการของผู้ป่วยโรคหายาก
  • สนับสนุนโครงการมนุษยธรรมสากลเพื่ออำนวยความสะดวกให้ผู้ป่วยด้อยโอกาสได้เข้าถึงการรักษา

ทลายอุปสรรคด้วยเทคโนโลยีชีวภาพ

ความเชี่ยวชาญของเราในการพัฒนาการรักษาโรคหายากที่อาการอาจลุกลามไปเรื่อย ๆ บั่นทอนพละกำลังและเป็นภัยคุกคามชีวิตเริ่มจากการค้นคว้าวิธีรักษาภาวะการสะสมของสารใน Lysosome เช่น โรค Gaucher โรค Fabry โรค MPS I และโรค Pompe ซึ่งเป็นประเด็นที่เรายังคงให้ความสำคัญอยู่เช่นเดิม และเรายังขยายขอบเขตความสนใจไปสู่อาการที่เกี่ยวข้องแต่ยังไม่มีวิธีรักษาอีกด้วย
ตัวอย่างโครงการที่เราพัฒนาอยู่ในปัจจุบันได้แก่ การบำบัดโรค Pompe โดยทดสอบยารุ่นที่สอง การทดลองให้เอนไซม์ทดแทนเพื่อรักษาโรค Acid Sphingomyelinase Deficiency (ASMD) และการทดลองใช้ยากินเพื่อรักษาโรค Fabry โรค Gaucher ชนิดที่ 3 และโรค Parkinson ที่เกิดจากพันธุกรรม   

เราร่วมมือกับ Alnylam Pharmaceuticals เพื่อเร่งให้เกิดความก้าวหน้าของกระบวนการ RNAi (Ribonucleic Acid Interference) ซึ่งเป็นไปได้ที่จะเป็นยาชนิดใหม่สำหรับใช้รักษาผู้ป่วยโรคทางพันธุกรรมที่หาได้ยากทั่วโลก ปัจจุบันความร่วมมือกับ Alnylam P เน้นไปที่สองเรื่องสำคัญ คือ โรค amyloidosis ชนิด ATTR และโรค hemophilia ชนิด A และ B

หากสนใจศึกษางานของเราด้านโรคหายาก ท่านสามารถหาข้อมูลได้จากเว็บไซต์ของซาโนฟี่ เจนไซม์



1ตลาดใหม่ หมายถึง ทั่วโลก โดยไม่รวมสหรัฐอเมริกา แคนาดา ยุโรปตะวันตก (ฝรั่งเศส เยอรมนี สหราชอาณาจักร อิตาลี สเปน กรีซ ไซปรัส มอลต้า เบลเยียม ลักเซมเบิร์ก โปรตุเกส เนเธอร์แลนด์ ออสเตรีย สวิตเซอร์แลนด์ สวีเดน ไอร์แลนด์ ฟินแลนด์ นอร์เวย์ ไอซ์แลนด์ และเดนมาร์ก) ญี่ปุ่น เกาหลีใต้ ออสเตรเลีย และนิวซีแลนด์